Zniżka na szczepionki na grypę dla wszystkich dzieci, długo wyczekiwana decyzja o refundacji szczepionki przeciwko HPV i dużo nowości w programach lekowych - takie najważniejsze zmiany przynosi obwieszczenie Ministra Zdrowia dotyczące listopadowej listy refundacyjnej. Co jeszcze czeka pacjentów od 1 listopada 2021?
Jakie leki objęto refundacją od listopada 2021?
Dzięki wydaniu pozytywnych decyzji o objęciu refundacją do obwieszczenia dodano 57 produktów bądź nowych wskazań.
Refundowane szczepionki przeciwko grypie dla dzieci
Poszerzono wskazania refundacyjne dla szczepionek Fluenz Tetra (żywa, atenuowana szczepionka donosowa) oraz Vaxigrip Tetra (inaktywowana szczepionka domięśniowa). Vaxigrip Tetra będzie refundowany dla dzieci od 6. miesiąca życia do 18. roku życia, a rodzice zapłacą za niego 25,95 zł. Dostępność jest aktualnie niska, ale nowa dostawa do aptek planowana jest niebawem (koniec października - pierwszy tydzień listopada). Fluenz Tetra będzie zniżkowy dla małych pacjentów od ukończonego 24. miesiąca życia do 18. roku życia w cenie 47,12 zł. Aktualnie około 16% aptek posiada tę szczepionkę na stanie, a dostępność według naszych statystyk spada.
Kariprazyna zniżkowa dla pacjentów ze schizofrenią
Kariprazyna (Reagila) to nowy atypowy neuroleptyk przeznaczony do stosowania raz na dobę u dorosłych pacjentów ze schizofrenią z pierwotnymi, przeważającymi i przetrwałymi objawami negatywnymi, u których nie występują objawy depresyjne. Kariprazyna znalazła się w wykazie technologii lekowych o wysokiej wartości klinicznej opracowanym przez Agencję Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji. Lek będzie wydawany bezpłatnie pacjentom uprawnionym do zniżki.
Negatywne objawy schizofrenii obejmuje szereg utrudniających funkcjonowanie objawów, wśród których wymienia się wycofanie emocjonalne, alogię (zubożenie mowy, zarówno pod względem doboru słów, jak i treści), anhedonię (brak odczuwania jakiejkolwiek przyjemności), aspołeczność (unikanie udziału w zjawiskach i zdarzeniach społecznych, zubożenie kontaktu), awolicję (brak potrzeby podejmowania działań i realizacji celów, brak aktywności i motywacji), brak spontaniczności czy zaburzenia myślenia.
Długo oczekiwana decyzja o refundacji szczepionki przeciwko HPV wchodzi w życie
Do listy leków refundowanych od 1 listopada dołącza szczepionka Cervarix uodparniająca przeciwko dwóm typom (16 i 18) wirusa brodawczaka ludzkiego.
Istnieje ponad 100 typów HPV, przy czym zidentyfikowano około 40., które odpowiadają za zakażenia narządów moczowo-płciowych u kobiet i mężczyzn. W populacji europejskiej szczególne znaczenie ma 8 typów: 16, 18, 31, 33, 35, 45, 56 i 58. Jednocześnie to dwa pierwsze typy – 16 i 18 – są powiązane z występowaniem większości przypadków groźnych typów nowotworów.
Wirusy HPV-16 i HPV-18 są odpowiedzialne za około 70% przypadków raka szyjki macicy, 90% przypadków raka odbytu, 70% przypadków śródnabłonkowych neoplazji sromu i pochwy wysokiego stopnia związanych z zakażeniem oraz 78% przypadków śródnabłonkowej neoplazji odbytu wysokiego stopnia wynikających z obecności HPV.
Czytaj także: Szczepionka na raka - technologia mRNA w leczeniu nowotworów.
O komentarz w sprawie szczepień przeciwko HPV poprosiliśmy Idę Karpińską, Prezes Zarządu Ogólnopolskiej Organizacji Kwiat Kobiecości, zajmującej się tematyką raka szyjki macicy.Olga Sierpniowska: Czy objęcie szczepionki przeciwko HPV refundacją spowoduje w Pani ocenie zauważalną poprawę wyszczepialności przeciwko HPV?
Ida Karpińska: Mam taką nadzieję. Szczepionka działa, co widać wyraźnie na przykładzie krajów, które prowadzą już powszechne szczepienia przeciwko wirusowi brodawczaka ludzkiego. Wzorem może być Australia, która zdecydowała się na wprowadzenie powszechnych i bezpłatnych szczepień przeciwko HPV wśród dziewczynek w 2007 roku, a od 2013 roku także wśród chłopców. Obecnie ten kraj ma jeden z najniższych wskaźników zapadalności na raka szyjki macicy. Istnieje szansa, że do 2028 roku dzięki działaniom profilaktycznym spadnie on do zaledwie 4 nowych przypadków na 100 000 kobiet. Można powiedzieć, że Australia jest na dobrej drodze do wyeliminowania wirusa HPV jako problemu ochrony zdrowia.
Olga Sierpniowska: Dlaczego należy zaszczepić także chłopców?
Ida Karpińska: HPV jest jedną z wiodących przyczyn raka szyjki macicy, ale może powodować także nowotwory w obrębie ust, gardła, krtani, a także odbytu i prącia u mężczyzn. Wirus może zaatakować każdego, jednak szczepionka przerywa jego transmisję w społeczeństwie. Szczepienie chłopców jest wyrazem troski zarówno o ich zdrowie, ale także o zdrowie innych.
Dla kogo i w jakim celu przeznaczony jest preparat Cervarix?
Cervarix jest szczepionką stosowaną u osób obu płci (dziewcząt i chłopców) od ukończenia 9 roku życia, do profilaktyki zmian przednowotworowych narządów płciowych i odbytu (szyjki macicy, sromu, pochwy i odbytu) oraz raka szyjki macicy i raka odbytu związanych z zakażeniem onkogennymi typami wirusa brodawczaka ludzkiego.
Chociaż wskazania do stosowania zawierają jedynie dolny limit wieku i w niektórych przypadkach szczepienie także osób dorosłych może być uzasadnione, to uodpornienie przeciwko HPV zalecane jest przed inicjacją seksualną. W opinii ekspertów optymalny wiek podania szczepionki to 9-14 lat dla obu płci.
Ile dawek szczepionki Cervarix trzeba przyjąć?
Schemat szczepień jest zależny od wieku pacjenta i zastosowanych odstępów pomiędzy dawkami.
Pacjenci od 9. do 14. roku życia powinni przyjąć dwie dawki. Druga dawka powinna zostać podana w okresie od 5 do 13 miesięcy po pierwszej. Jeśli druga dawka zostanie podana wcześniej niż przed upływem 5. miesięcy, to konieczne jest podanie trzeciej dawki preparatu.
Pacjenci w wieku 15. lat i więcej powinni przyjąć trzy dawki szczepionki w schemacie 0-1-6 miesięcy. Jeśli ten schemat nie jest możliwy do przeprowadzenia, to zgodnie z dokumentacją leku, "druga dawka może zostać podana w okresie 1 do 2,5 miesiąca po podaniu pierwszej dawki, a trzecia dawka w okresie od 5 do 12 miesięcy po podaniu pierwszej dawki".
Jak powstaje i co zawiera szczepionka Cervarix?
Szczepionka Cervarix zawiera białko L1 dwóch typów wirusa HPV: 16 i 18. Białko to występuje w preparacie w postaci niezakaźnych cząstek wirusopodobnych (virus-like particles - VLP). Cząstki VLP nie zawierają wirusowego DNA, nie mogą zakażać komórek, namnażać się ani wywoływać choroby. Białko L1 produkowane jest poprzez technologię rekombinacji DNA z wykorzystaniem linii komórkowej uzyskanej z Trichoplusia ni (błyszczyka ni - gatunku motyla z rodziny sówkowatych) i zakażonego rekombinantem bakulowirusa niosącego gen kodujący wspomniane białko L1. Szczepionka podawana jest domięśniowo w okolicę mięśnia naramiennego.
Ile będzie kosztować szczepionka Cervarix?
Odpłatność dla pacjenta ustalono na poziomie 50%. Oznacza to, że za jedną dawkę preparatu trzeba będzie zapłacić w aptece 138,18 zł. Decyzję wydano na dwa lata. Cervarix aktualnie dostępny jest w aptekach zintegrowanych z GdziePoLek w cenach między 289,99 - 428,99 zł, więc odpłatność na poziomie około 140 zł wydaje się atrakcyjna i mogłaby umożliwić większej liczbie osób zaszczepienie. Czytaj więcej: Refundacja pomoże w walce z rakiem.
Czy szczepionka może pomóc w przypadku aktywnej infekcji HPV?
Szczepionka jest metodą profilaktyki i nie wykazano, aby wykazywała działanie lecznicze. Nie należy się spodziewać, aby była pomocna w przypadku już istniejących zmian chorobowych związanych z zakażeniem HPV i nie zaleca się jej stosowania w celu terapii raka szyjki macicy.
Warto również zaznaczyć, że szczepionka nie zastępuje regularnych badań cytologicznych i nie u każdej zaszczepionej osoby wywoła ochronną odpowiedź immunologiczną. Cervarix nie chroni także przed wszystkimi szczepami HPV. Typ 45, 31 i 33 to trzy inne, najczęściej występujące typy wirusa brodawczaka ludzkiego, które nie występują w szczepionce, a które zidentyfikowano jako onkogenne.
Jakie inne szczepionki przeciwko HPV są dostępne na rynku?
Oprócz dwuwalentnej szczepionki Cervarix (przeciwko zakażeniom HPV typami 16 i 18), zarejestrowana jest szczepionka 4-walentna Gardasil (wcześniej znana jako Silard, skierowana przeciwko serotypom: 6, 11, 16, 18 - aktualnie niedostępna) oraz 9-walentna Gardasil 9 (skierowana przeciwko serotypom: 6, 11, 16, 18, 31, 33, 45, 52, 58 - koszt jednej dawki to od 420 do 879 zł). Chociaż brak jest badań porównujących te szczepionki bezpośrednio, to WHO (Światowa Organizacja Zdrowia) w 2017 stwierdziła, że preparaty 2-, 4- oraz 9-walentne "charakteryzują się porównywalną immunogennością oraz skutecznością w prewencji raka szyjki macicy", a zgodnie z rozlicznymi rekomendacjami i wytycznymi, "wszystkie preparaty przeciwko HPV przeznaczone do szczepienia dzieci i młodzieży przed inicjacją seksualną, należy traktować równocennie". [1]
Jakie preparaty tracą zniżkę refundacyjną od listopada 2021?
Skrócenia decyzji o objęciu refundacją i brak kontynuacji refundacji dotyczy 50. pozycji.
Z listy wykreślono lek Metotab z metotreksatem, wskazany m.in. w reumatoidalnym zapaleniu stawów i łuszczycy, który figurował na niej w trzech dawkach. Lek nie będzie już dostępny nawet pełnopłatnie. Zgodnie z wymogami Komisji Europejskiej, Metotab nie może być już pakowany w buteleczki i konieczne byłoby pakowanie leku w blistry. W związku z powyższym producent nie zdecydował się na zmianę formy opakowania i dalszą produkcję. Pacjenci mają do wyboru inne, refundowane doustne postaci metotreksatu - leki Trexan Neo oraz Methotrexat-Ebewe.
Z wykazu wypada także dieta eliminacyjna mlekozastępcza Bebilon pepti 1 DHA i Bebilon pepti 2 DHA. Zgodnie z informacją od producenta mleko będzie dostępne na rynku wyłącznie do wyczerpania zapasów. Rodzice jako alternatywę mogą stosować Bebilon 1 Pepti Syneo oraz Bebilon 2 Pepti Syneo. Jest to preparat o poszerzonym składzie i w celu skorzystania z refundacji konieczna jest nowa recepta.
Nie będzie także dopłaty ze strony państwa do kropli ocznych Bimakolan (bimatoprost), Dorzolamid STADA (dorzolamid), Dropzol Tim (dorzolamid + timolol) stosowanych w jaskrze oraz preparatów z przeciwpadaczkowym lakozamidem - Lackepila i Lacosamide Zentiva.
Dopłatę straciły również następujące wyroby medyczne do zaopatrzenia ran: opatrunek Aquacel Ag Extra (z jonami srebra), Medisorb G i Aqvitox D (opatrunki w żelu) oraz Medisorb H (ale tylko w rozmiarze 20x20 cm).
Które leki stanieją dla pacjenta?
Obniżki dopłat pacjenta dotyczą 324 pozycji, przy czym dla 92. będą one wyższe niż 1 złoty, a tylko dla 5. będą wyższe niż 10 złotych.
Największa obniżka - o 452,70 złotych - dotyczy preparatu Novo-Helisen Depot w stężeniu podtrzymującym 3 (2 fiolki po 4,5 ml). Wraz z początkiem listopada ryczałt za ten lek wyniesie 33,60 zł. Jest to kolejna lista refundacyjna, na której produkt zalicza "ekstremalną różnicę dopłaty". O skrajnych wahaniach ceny dla pacjenta w przypadku tego produktu oraz wywołanym w ten sposób deficycie pisaliśmy już wcześniej, zamieszczając także komentarz przedstawiciela podmiotu odpowiedzialnego. Czytaj więcej: Leki, które zniknęły z aptek: czerwiec 2021 oraz Co nowego w refundacji leków? Zmiany od maja 2021.
Za które leki pacjenci dopłacą więcej?
Podwyżki dopłaty pacjenta dotyczą 176 pozycji, przy czym dla 13 są one wyższe niż 10 złotych, a dla 46 większe niż 1 złoty.
O 29,31 zł więcej chorzy dopłacą do preparatu Pentasa w postaci zawiesiny doodbytniczej w dawce 1 g/100 ml zawierającego przeciwzapalną mesalazynę i jest to największa podwyżka na listopadowym wykazie. Drożeją także leki z przeciwbólowym oksykodonem (OxyContin, Accordeon, Reltebon) oraz przeciwzakrzepową enoksaparyną (Clexane w wyborze dawek).
Co nowego w programach lekowych od listopada 2021?
Dużo zmian zaplanowano w programach lekowych (czytaj więcej: Programy lekowe - nowoczesne terapie).
Między innymi szersza populacja chorych na przewlekłą białaczkę limfocytową skorzysta z terapii lekiem Venclyxto zawierającym wenetoklaks. Dla pacjentów z mukowiscydozą dostępny będzie nowy antybiotyk - lewofloksacyna pod nazwą Quinsair - w III linii leczenia przy nietolerancji lub braku poprawy lub stabilizacji klinicznej po stosowaniu kolistyny wziewnej lub tobramycyny wziewnej.
Natomiast chorzy z łuszczycą plackowatą zyskują możliwość terapii lekiem z grupy inhibitorów interleukiny - tyldrakizumabem (preparat Ilumetri), a brocilizumab (Beovu), który jest lekiem anty-VEGF, będzie refundowany w programie B.70 obejmującym pacjentów z neowaskularną (wysiękową) postacią zwyrodnienia plamki związanego z wiekiem (AMD).
Przełomowa terapia dla pacjentów z rakiem kolczystokomórkowym skóry
Cemiplimab pod nazwą handlową Libtayo będzie dostępny w ramach nowoutworzonego programu lekowego B.125.Cemiplimab to terapia biologiczna dla pacjentów z nieoperacyjnym, zaawansowanym rakiem kolczystokomórkowym skóry (cSCC). To drugi najczęstszy - po raku podstawnokomórkowym - nowotwór skóry. Uważa się, że jego powstawanie jest związane z narażeniem na promieniowanie UV. Chorują zwłaszcza seniorzy, którzy swoje zawodowe życie związali z pracą na otwartej przestrzeni - rolnicy, sadownicy, rybacy, marynarze, leśnicy, pracownicy budowlani. Charakterystyczna jest także lokalizacja zmian - rak pojawia się głównie na tych częściach ciała, które długo były narażone na działanie słońca, czyli w okolicach głowy i szyi. Niepokoić powinny w szczególności zmiany na nosie, policzkach, wargach, powiekach, skroniach, małżowinach usznych, skórze owłosionej głowy, ale także na grzbietach dłoni i przedramion.
Chociaż w wielu przypadkach zmiany można chirurgicznie usunąć, jest grupa pacjentów (szacuje się, że około 100 rocznie), którzy nie kwalifikują się do zabiegu. Dla nich szansą na wyleczenie jest terapia cemiplimabem. Onkolodzy kliniczni dostępność do terapii cemiplimabem wskazywali jako priorytet refundacyjny. Dotychczas chorzy mogli starać się o leczenie cemiplimabem wyłącznie w ramach RDTL (ratunkowego dostępu do technologii lekowych).
Warto wspomnieć, że pomiędzy pracą w warunkach szkodliwych a zachorowaniem może minąć wiele lat. Tymczasem świadomość znaczenia fotoprotekcji rośnie w społeczeństwie dopiero od niedawna.
Z decyzji zadowolona jest Joanna Konarzewska-Król, Dyrektor Fundacji Onkologicznej Nadzieja, która w ramach kampanii "Rak UV" zabiegała o refundację leku.
Olga Sierpniowska: Jak oceniają Państwo objęcie leku Libtayo refundacją? Czy ta decyzja zaspokaja wszystkie potrzeby terapeutyczne pacjentów z rakiem kolczystokomórkowym?
Joanna Konarzewska-Król: Pozytywna decyzja refundacyjna dotycząca leku Libtayo znacząco poprawia sytuację pacjentów z zaawansowaną postacią raka kolczystokomórkowego. Cemiplimab (Libtayo) jest to pierwsza i jak dotąd jedyna terapia biologiczna dla pacjentów z nieoperacyjnym zaawansowanym rakiem kolczystokomórkowym skóry, której amerykańska agencja FDA przyznała status terapii przełomowej. To długo wyczekiwana refundacja. Szczególnie, że jest to dla tej grupy pacjentów jedyna opcja terapeutyczna na tę chwilę. Pacjenci, którym zalecany jest cemiplimab to głównie osoby starsze (powyżej 65 r.ż.), które w trakcie swojego życia były narażone na dużą ekspozycję słoneczną, głównie ze względu na wykonywany zawód. Często z uwagi na wiek oraz schorzenia towarzyszące, większość z nich nie mogła przyjmować chemioterapii stosowanej w praktyce klinicznej. Z tego powodu tak bardzo zależało nam na tym, aby dostęp do leczenia cemiplimabem był dla nich dostępny w ramach refundacji. Cieszymy się zatem, że polscy pacjenci z rakiem kolczystokomórkowym skóry będą leczeni na światowym poziomie zgodnie z najnowszą wiedzą medyczną.
Olga Sierpniowska: Jak wygląda typowa zmiana będąca rakiem kolczystokomórkowym? Co powinno zaniepokoić pacjenta? Jakie działania powinny zostać podjęte, aby wzmocnić profilaktykę i diagnostykę?
Joanna Konarzewska-Król: Bagatelizowanie zmian, które w początkowym etapie wyglądają jak niegroźne strupki oraz dojrzały wiek chorego powodują, że wielu pacjentów zwłaszcza z małych miejscowości czy obszarów wiejskich diagnozowanych jest w zaawansowanym stadium choroby. Dlatego też w minionym roku dzięki naszej wspólnej pracy z innymi organizacjami udało się uruchomić ogólnopolską kampanię edukacyjną RAK UV, poświęconą kolczystokomórkowemu nowotworowi skóry.
Włączając się w kampanię zachęcamy do profilaktyki pierwotnej, czyli edukacji dotyczącej zachowań prozdrowotnych m.in. unikania ekspozycji na promieniowanie UV – jak również używania filtrów UV czy nakryć głowy i ciała. Przypominamy, że ważnym elementem profilaktyki nowotworów skóry jest też i samoobserwacja polegająca na uważnym sprawdzeniu skóry pod kątem nowych zmian oraz obserwacji wcześniejszych. W przypadku pojawienia się jakiejś niepokojącej zachęcamy do niebagatelizowania zmian i wizyty u lekarza dermatologa. Pamiętajmy, że w raku liczy się czas.
Kolejna rzecz to edukacja na poziomie pracowników medycznych, zwłaszcza lekarzy. Ważne jest zachęcanie do działań w zakresie profilaktycznych badań pacjentów, analizy zmian pojawiających się na skórze osób, które mogą mieć predyspozycje do rozwoju nowotworów. Ważne jest również promowanie wykonywania badań dermatoskopowych. Mam nadzieję, że wkrótce ta świadomość dotycząca raka kolczystokomórkowego skóry będzie w Polsce coraz większa.
Leczenie biologiczne refundowane dla pacjentów z atopowym zapaleniem skóry
Terapii biologicznej doczekali się także pacjenci z ciężką postacią atopowego zapalenia skóry. Chorzy w wieku powyżej 18. lat będą kwalifikowani do programu lekowego B.124 "Leczenie chorych z ciężką postacią atopowego zapalenia skóry", w ramach którego podawany będzie dupilumab pod nazwą Dupixent.
W przypadku AZS o wyjątkowo ciężkim nasileniu i niereagującego na leczenie pacjenci cierpią na bardzo silny świąd, który prowokuje uszkodzenia skóry, ból, zaburzenia snu, a w konsekwencji dramatycznie pogorszoną jakość życia.
Cena hurtowa brutto leku Dupixent z obwieszczenia na dzień 1 listopada została ustalona na 5129,18 zł za 2 ampułkostrzykawki. Zalecane dawkowanie dupilumabu u dorosłych pacjentów to dawka początkowa 600 mg (dwa wstrzyknięcia podskórne po 300 mg), a następnie dawka 300 mg co dwa tygodnie. Dotychczas jedynie niewielką część pacjentów było stać na to, aby lek kupować prywatnie, niektórym udawało się skorzystać z procedury RDTL.
Jak czytamy na stronie Polskiego Towarzystwa Chorób Atopowych w komunikacie dotyczącym refundacji dupilumabu: Pojawienie się leku na liście refundacyjnej uruchomi szereg działań administracyjnych oraz formalnych po stronie Ministerstwa Zdrowia i Narodowego Funduszu Zdrowia. W praktyce proces będzie wyglądał w ten sposób, że po ogłoszeniu list, NFZ ogłosi konkurs, na podstawie którego zostaną wyłonione placówki, w których pacjent będzie mógł przyjmować lek (...). Pacjenci zakwalifikowani przez lekarzy specjalistów (np. dermatologa czy alergologa), będą zgłaszać się do placówek wykonujących zastrzyki. Jak tylko będzie dostępna lista placówek realizujących leczenie Dupixentem, PTCA opublikuje wygodną mapkę. (...) Wg nas realnym terminem, w którym pacjent dorosły z ciężką postacią AZS będzie miał fizyczny dostęp do leczenia, szacujemy na koniec bieżącego roku/początek 2022 roku.
Nowy program lekowy dla pacjentów z wielotorbielowatością nerek
Utworzono nowy program lekowy B.126 "Leczenie pacjentów z autosomalnie dominującą postacią zwyrodnienia wielotorbielowatego nerek", w ramach którego podawany będzie tolwaptan (Jinarc). Celem podawania leku jest spowolnienie powstawania torbieli i progresji upośledzenia czynności nerek. Choroba początkowo może przebiegać bezobjawowo, ale wraz ze wzrostem torbieli mogą pojawić się bóle związane z uciskiem na narządy jamy brzusznej, krwiomocz, nadciśnienie, tętniaki czy przepukliny brzuszne. Zanikanie miąższu nerki prowadzi ostatecznie do schyłkowej niewydolności nerek.
Leczenie amifamprydyną choroby ultrarzadkiej
Utworzono program lekowy według załącznika B.121 "Leczenie amifamprydyną pacjentów z zespołem miastenicznym Lamberta-Eatona". Zespół miasteniczny Lamberta-Eatona (LEMS) to bardzo rzadko występująca (około 1 na 250 000) choroba autoimmunologiczna wywoływana przez przeciwciała skierowane przeciwko zależnym od napięcia kanałom wapniowym złącza nerwowo-mięśniowego. Oznacza to, że zaburzone jest przekazywanie sygnałów z nerwów do mięśni wskutek nieprawidłowego działania układu odpornościowego pacjenta.
Pojawiają się osłabienia i bóle mięśni oraz dolegliwości, takie jak zaparcia, suchość w ustach, zaburzenia potencji oraz zmniejszone wydzielanie potu. LEMS w 50-60% występuje w przebiegu nowotworu złośliwego. Amifamprydyna (Firdapse) to tek blokujący kanały potasowe bramkowane napięciem. W zespole Lamberta-Eatona działa objawowo - łagodzi symptomy.
Największe rozczarowanie: terapia rdzeniowego zaniku mięśni lekiem Zolgensma bez refundacji
Ministerstwu Zdrowia nie udało się porozumieć z producentem leku na SMA w sprawie finansowania nowoczesnej terapii genowej tej rzadkiej choroby doprowadzającej do paraliżu mięśniowego. Chodzi o preparat Zolgensma, który "naprawia" DNA komórek, w taki sposób, że odzyskują one zdolność syntezy białka SMN. To brak właśnie tej cząsteczki doprowadza do zniszczenia motoneuronów i rozwoju objawów choroby. Pomimo zgody co do treści programu lekowego, kontrowersje wzbudziła zaproponowana cena rzędu 6-7 mln złotych za podanie leku jednemu choremu.
Aktualnie w Polsce prowadzony jest program pilotażowy badań przesiewowych w kierunku SMA u noworodków. Pacjenci ze zdiagnozowanym SMA od stycznia 2019 roku mogą otrzymywać inny działający przyczynowo lek - nusinersen pod nazwą Spinraza - w ramach programu lekowego B.102. Czytaj więcej: Co nowego w refundacji leków? Zmiany od stycznia 2019.
Odnośniki
[1] Stanowisko Rady Przejrzystości nr 54/2021 z dnia 17 maja 2021 roku w sprawie oceny leku Cervarix, szczepionka przeciw wirusowi brodawczaka ludzkiego (typy 16 i 18).