Wrześniowa lista leków refundowanych przynosi dobre wiadomości dla wielu chorych. Zadowoleni z nowości mogą być przede wszystkim pacjenci cierpiący na cukrzycę, osoby z trudnym w leczeniu zespołem suchego oka, ale również osoby ze schorzeniami rzadkimi. Szeroko dyskutowana jest w szczególności przełomowa decyzja o objęciu refundacją dwóch nowoczesnych terapii genowych dla pacjentów z rdzeniowym zanikiem mięśni (SMA). Nie obyło się jednak bez kontrowersji wokół refundacji najdroższego leku na tę chorobę.
Jakie leki zostały objęte refundacją od września 2022?
Lista refundacyjna została uzupełniona o 147 nowych produktów lub wskazań do stosowania. Najważniejsza nowość pojawiła się - jak już wspomniano - w zakresie programów lekowych, a chodzi o refundację niezwykle drogich leków na ciężką chorobę genetyczną jaką jest rdzeniowy zanik mięśni. Czytaj także: Choroby rzadkie i leki sieroce.
Najdroższy lek na rdzeniowy zanik mięśni (SMA) od września w refundacji
Od 1 września refundacją zostaną objęte dwa leki stosowane w SMA (spinal muscular atrophy). Jednym z nich jest Zolgensma (onasemnogen abeparwowek), którego roczna refundacja pochłonie prawdopodobnie około 300 mln złotych - jedna dawka kosztuje 9 468 900 zł. Drugim jest produkt Evrysdi (risdiplam) - jedno opakowanie kosztuje 40 398,99 zł. Tym samym w Polsce pacjenci będą mieć zapewniony dostęp do wszystkich trzech leków, jakie obecnie można zastosować w przypadku rdzeniowego zaniku mięśni (trzecim jest już refundowany nusinersen pod nazwą Spinraza - koszt jednej fiolki to 341 334,00 zł). Szacuje się, że w Polsce na SMA choruje około 1000 osób - jest to choroba rzadka. Każdego roku rodzi się około 45–55 dzieci z SMA, u których - w zależności od typu choroby - w pewnym momencie życia pojawią się jej objawy, a u 30-40 z nich będą one miały przebieg ostry.
Zolgensma - przełom w pediatrii i neurologii dziecięcej
Trzeba zaznaczyć, że Polska jest jednym z nielicznych krajów, w których prowadzony jest powszechny program badań przesiewowych w kierunku SMA. Od kwietnia 2021 roku do lipca 2022 r. przebadano prawie 282 tys. noworodków. U 38 zdiagnozowano SMA i wprowadzono leczenie przed wystąpieniem objawów, co daje tym dzieciom realną szansę na normalny rozwój - mówi Anna Kordala, Dyrektor ds. naukowych Fundacji SMA. Program badań przesiewowych wdrażany jest w Polsce sukcesywnie od kwietnia 2021 roku, od 28 marca 2022 każdy noworodek urodzony w naszym kraju przechodzi badanie w kierunku SMA z próbki krwi.
Jak działa terapia genowa w SMA?
Zolgensma jest rodzajem terapii genowej - odpowiednio spreparowany, nie wywołujący infekcji wirus przenosi do komórek fragmenty DNA, które pozwalają przeciwdziałać defektowi genetycznemu. To właśnie wrodzona wada genetyczna w SMA powoduje, że w organizmie pacjenta brakuje specjalnego białka SMN (survival motor neuron) warunkującego przeżycie neuronów ruchowych odpowiedzialnych za skurcze mięśni. Brak tego białka powoduje, że komórki nerwowe zaopatrujące i kontrolujące mięśnie obumierają, a same komórki mięśniowe zaczynają zanikać. Powoduje to postępującą niepełnosprawność, a w krańcowym stadium najcięższych przypadków - niewydolność mięśni odpowiadających za połykanie i oddychanie.
Spinraza oraz Evrysdi modyfikują gen SMN2, aby działał tak, jak uszkodzony gen SMN1, natomiast Zolgensma wywołuje analogiczne skutki, ale dostarczając gotowy równoważnik genu SMN1. Cechą charakterystyczną leku Zolgensma jest także to, że podaje się go tylko raz w życiu (jest to wystarczające dla skuteczności preparatu, a ponadto wytwarza się trwała odporność na adenowirusa, który jest nośnikiem genu), a pozostałe dwa preparaty wymagają stałego stosowania. Nusinersen (Spinraza) musi być podawany co cztery miesiące do końca życia poprzez nakłucie lędźwiowe do płynu mózgowo-rdzeniowego. Risdiplam (Evrysdi) to lek doustny, który należy przyjmować codziennie. W programie lekowym będzie mógł być podawany pacjentom od drugiego miesiąca życia, ale jedynie wówczas, gdy wystąpią udokumentowane przeciwwskazania do stosowania leku Spinraza.
Jakie są warunki przyjęcia leku Zolgensma w programie lekowym?
Aby pacjent mógł otrzymać lek Zolgensma za darmo, musi spełnić łącznie następujące kryteria:
stadium przedobjawowe i objawowe z rozpoznaniem rdzeniowego zaniku mięśni (SMA) 5q z bialleliczną mutacją genu SMN1 i z nie więcej niż 3 kopiami genu SMN2 (liczba kopii genu SMN2 jest odwrotnie proporcjonalna do ciężkości klinicznej), wykryte w ramach Rządowego Programu Badań Przesiewowych Noworodków w Polsce lub prenatalnie w Polsce;
wiek do 6 miesiąca życia (<180 dni) w momencie podania leku;
zachowana zdolność połykania w ocenie lekarza kwalifikującego;
ocena w skali CHOP – INTEND (skala do oceny sprawności nerwowo-mięśniowej) powyżej 12 punktów w momencie podania leku;
posiadanie aktualnych informacji o szczepieniach obowiązkowych;
brak jakiegokolwiek wcześniejszego leczenia z powodu SMA;
świadoma zgoda rodziców lub opiekunów prawnych pacjenta na warunki programu lekowego oraz harmonogram wizyt.
Ważna informacja jest też taka, że treść programu lekowego zakazuje finansowania terapii podwójnej. Pacjenci, którzy zostali zakwalifikowani do leczenia SMA Zolgensmą, nie mogą już w ramach programu otrzymać Spinrazy lub Evrysdi.
Kontrowersje wokół kryteriów kwalifikacyjnych do podania Zolgensmy
Zolgensma działa już po kilkudziesięciu godzinach od podania i jest szczególnie pomocna w terapii niemowląt i małych dzieci bez objawów lub z niewielkim ich nasileniem. Dlatego w Polsce będzie przeznaczony dla dzieci w wieku do 6 miesięcy, które zostały zdiagnozowane w programie badań przesiewowych, czyli tuż po urodzeniu. Ponadto kryterium stanowiącym przeciwwskazanie do włączenia do programu jest waga mniejsza niż 2,6 kg lub większa niż 13,5 kg.
Dawka jest dobierana do wagi pacjenta - największa dostępna jest odpowiednia dla pacjenta o masie ciała 21 kilogramów. Liczba fiolek w zestawie i wymagana liczba zestawów zależą właśnie od wagi dziecka. Ograniczenie zastosowania Zolgensmy do 6. miesiąca życia spotkały się więc z krytyką, ponieważ przeciętna waga dziecka półrocznego to 7,4 kg dla dziewczynek i 7,9 kg dla chłopców. Oznacza to, że - teoretycznie - także starsze i ważące więcej dzieci mogłyby skorzystać z terapii.
Ministerstwo Zdrowia wyjaśnia jednak, skąd pochodzą ograniczenia i tłumaczy, że główne badanie rejestracyjne - kluczowe dla oceny skuteczności i bezpieczeństwa - leku Zolgensma obejmowało dzieci do 6. miesiąca życia i na ten wiek wskazuje również Europejski Raport Oceniający. Jednocześnie europejscy eksperci, ze względu na wysokie ryzyko trwałego uszkodzenia wątroby zalecili stosowanie go u dzieci o masie ciała nie wyższej niż 13,5 kg. Trzeba też wyjaśnić, że Ministerstwo Zdrowia na liście refundacyjnej zawarło wprawdzie tylko 22 z 37 możliwych wariantów dawek Zolgensmy, jednak każdy jest w takiej samej cenie. Podawanie niższych dawek nie generuje zatem oszczędności.
Zrozumiałe jest jednak rozgoryczenie rodzin, których dzieci - jak mówią - "minęły się o włos" z refundacją leku Zolgensma z powodu wieku, wagi lub braku udziału w programie badań przesiewowych. Należy jednak zwrócić uwagę, że jeszcze niedawno w Polsce dostępny był tylko jeden lek na tę ciężką chorobę, a obecnie mamy do wyboru trzy bezpłatne preparaty zabezpieczające leczenie właściwie wszystkich chorych. Tym samy sporo zamieszania zrobiło się także wokół zbiórek internetowych na zakup leku Zolgensma. Rodzice dzieci, które nie kwalifikują się do podania tego preparatu nie rezygnują ze zbierania pieniędzy na własną rękę. Warto bowiem wiedzieć, że lek Zolgensma był już podawany w Polsce, ale pieniądze na terapię pochodziły ze właśnie ze zbiórek publicznych.
Co nowego w refundacji aptecznej od września 2022?
Z nowości, które w aptekach ogólnodostępnych pacjenci będą mogli kupić od września ze zniżką, warto wymienić preparat Althyxin w wyborze dawek i wielkości opakowań. Jest to lek z lewotyroksyną, stosowaną w niedoczynności tarczycy. Zniżką objęto także Chlorprothixen Hasco 15 mg i 50 mg, stosowany w psychiatrii. Może być to ważna wiadomość dla pacjentów oczekujących niecierpliwie na powrót do aptek leku Chlorprothixen Zentiva, który znajduje się na liście deficytów i nie doczekał się do tej pory dostępnego zamiennika. Czytaj także: Leki, które zniknęły z aptek: sierpień 2022.
Dobre wiadomości dla pacjentów z cukrzycą
Ze zmian na wrześniowej liście leków refundowanych powinni ucieszyć się cukrzycy. Złagodzono kryteria refundacyjne, dzięki czemu większa liczba pacjentów będzie mogła skorzystać z dopłaty dla leku z dapagliflozyną (Forxiga) i kanagliflozyną (Invokana). Od teraz ze zniżki skorzystają chorzy z HbA1c ≥ 7,5% (było: ≥ 8,0%), stosujący wcześniej insulinę (poprzednio wymagany był brak stosowania insuliny przez pacjenta przed zastosowaniem leków flozynowych) oraz bez wcześniejszego leczenia przez 6 miesięcy za pomocą dwóch leków przeciwcukrzycowych przed włączeniem flozyn. Podobne złagodzenie wskazań refundacyjnych dotyczy leków Ozempic z semaglutydem oraz Trulicity z dulaglutydem. Tutaj dodatkowo zmniejszono kryterium z BMI ≥35 kg/m2 na BMI ≥30 kg/m2.
Kolejna dobra wiadomość to refundacja inhibitorów DPP-4, które należą do tak zwanych "leków inkretynowych", które przywracają prawidłowe działanie osi jelitowo-trzustkowej poprzez zablokowanie rozkładu inkretyn. W zdrowym organizmie inkretyny to naturalnie wydzielane substancje (hormony jelitowe), które odpowiadają za 50-60% wydzielania insuliny i odgrywają bardzo ważną rolę w utrzymaniu prawidłowego poziomu glukozy we krwi. I tak do wykazu dołączyła widagliptyna pod nazwą Galvus i sitagliptyna pod nazwą Januvia oraz Janumet (sitagliptyna plus metformina). Leki te będą zniżkowe w doustnej terapii w skojarzeniu z metforminą dla pacjentów z cukrzycą typu 2, u których zastosowanie metforminy w maksymalnie tolerowanej dawce w monoterapii nie pozwala osiągnąć dobrej kontroli glikemii, a wartość HbA1c przekracza 7% przez co najmniej 3 miesiące. Za preparat Galvus po 28 tabletek pacjent dopłaci 22,13 zł (obecnie od 59,98 zł do 138,99 zł), a za 56 tabletek - 42,24 zł (obecnie od 109,90 zł do 277,99 zł). Januvia po 28 tabletek po zniżce to koszt dla pacjenta na poziomie 53,27 zł (obecnie od 99,99 zł do 270,00 zł). Janumet 50 mg/ 1000 mg przed zniżką to cena dla pacjenta na poziomie od 99,99 zł do 270,00 zł, a w refundacji - 53,27 zł. Różnice będą niewątpliwie odczuwalne dla pacjentów.
Wsparcie dla pacjentów z zapaleniem rogówki
Cyklosporyna w postaci kropli ocznych pod nazwą handlową Ikervis od września 2022 będzie refundowana w przypadku ciężkiego zapalenie rogówki u dorosłych pacjentów z zespołem suchego oka, u których nie nastąpiła poprawa pomimo stosowania preparatów sztucznych łez. Cena detaliczna leku według wrześniowego obwieszczenia to 386,78 zł, co przy poziomie odpłatności 30% oznacza, że pacjent za 30 pojemników po 0,3 ml dopłaci 116,03 zł. Przy braku refundacji cena 100% na podstawie kolekcji cen z aptek GdziePoLek kształtowała się na poziomie od 399,90 zł do 599,99 zł. Ulga w koszcie terapii jest zatem znacząca.
Leki, które zostały usunięte z refundacji od września 2022
92 produkty lub wskazania zostały usunięte z wykazu leków refundowanych. Przyczyną zakończenia współpłacenia za dany lek może być wpłynięcie wniosków o skrócenie terminu obowiązywania decyzji refundacyjnych lub upłynięcie terminu obowiązywania takiej decyzji, ewentualnie odmową refundacji na kolejny okres.
Warto wymienić krążeniowy Effox long 50 i Effox long 75 - tabletki o przedłużonym uwalnianiu z monoazotanem izosorbidu, stosowanym w zapobieganiu napadom dławicy piersiowej.
Z wykazu znikają także produkty, których dostępność jest obecnie bliska zeru (np. Tramadol Krka w wyższych, Sotalol Aurovitas, Sinemet CR 200/5, Ranitydyna Aurovitas czy Oxynador, Axudan HCT) lub takie, dla których usunięto z wykazu jedynie pewne wielkości opakowań, ale ogólnie produkt nadal pozostaje dostępny w refundacji. Pacjenci nie powinni zatem znacząco odczuć skutków wykreśleń leków z aktualnej edycji listy refundacyjnej.
Za które leki pacjent zapłaci mniej?
Pacjenci zapłacą mniej za 270 pozycji, przy czym tylko jedna obniżka jest większa niż 10 złotych, a 74 leki tanieją o więcej niż 1 złoty. Największy spadek dopłaty pacjenta dotyczy leku Seebri Breezhaler - preparatu wziewnego stosowanego w przewlekłej obturacyjnej chorobie płuc jako leczenie podtrzymujące u pacjentów dorosłych. Preparat stanieje o 20,79 zł. O kilka złotych mniej chorzy zapłacą również za opatrunki specjalistyczne Aquacel Ag, przeciwdepresyjny preparat Depratal 60 mg i stosowany w problemach z przewodem pokarmowym lek Famogast 40 mg.
Które leki zdrożeją z punktu widzenia pacjenta?
Wzrosły dopłaty pacjentów do 188 pozycji. Ponownie największa zmiana - wzrost kosztu po stronie chorego o 452,70 zł - dotyczy wyciągów alergenowych roztoczy kurzu domowego pod nazwą Novo-Helisen Depot w stężeniu podtrzymującym. Tanieją także leki stosowane do kontrolowanej hiperstymulacji jajników w przebiegu procedur wspomaganego rozrodu: Rekovelle, Menopur, Gonal-f, Bemfola, Ovaleap, Puregon. Wielkość obniżki kształtuje się od kilku do 90,57 zł.
Nowości w programach lekowych od września 2022
Oprócz wspomnianej już kluczowej zmiany w programie B.102.FM - "Leczenie chorych na rdzeniowy zanik mięśni", od września zyskają także inne grupy pacjentów.
Program dla pacjentów z gruźlicą oporną na leki
Od września uruchomiony zostanie nowy program lekowy B.136.FM zatytułowany "Leczenie chorych na gruźlicę lekooporną (MDR/XDR)". W programie finansuje się dwie terapie gruźlicy lekoopornej substancjami: bedakiliną (Sirturo) w skojarzeniu z lekami przeciwprątkowymi w gruźlicy płuc MDR-TB, czyli wielolekoopornej oraz pretomanidem (Dovprela) w skojarzeniu z bedakiliną i linezolidem w gruźlicy płuc MDR albo XDR (wielolekooporna z poszerzoną opornością). Gruźlica oporna to choroba, która nie reaguje na zastosowane leczenie standardowe, w tym na najlepszy dostępny schematem przez 6 miesięcy. Koszt brutto opakowania leku Sirturo zawierającego 188 tabletek to 67 240,53 zł, a opakowanie leku Dovprela z 26 tabletkami - 16 227,54 zł.
Terapia dla chorych przed przeszczepem nerki
W wykazie znajduje się także imlifidaza (Idefirix), która będzie dostępna w programie lekowym B.137.FM dla dorosłych pacjentów wysoko immunizowanych wymagających odczulania (leczenia desensytyzacyjnego) w związku z przeszczepieniem nerki. Kim są tacy pacjenci? Aby przeszczep miał szansę się przyjąć, musi istnieć zgodność tkankowa oraz nieobecność przeciwciał limfocytotoksycznych PRA, które mogą spowodować, że organ się nie przyjmie. Część oczekujących na przeszczepienie nerki ma wysoki poziom tych przeciwciał, między innymi w wyniku wielokrotnych przetoczeń krwi, jako efekt przechorowanych infekcji, czy w związku z przebytymi ciążami. Określani są oni jako "uczuleni", a celem odczulania jest skrócenie czasu oczekiwania na transplantację oraz zmniejszenie ryzyka odrzucenia przeszczepu.
Imlifidaza to pochodna enzymu tnącego przeciwciała klasy IgG, która nie działa na inne immunoglobuliny. Fragmentacja IgG powoduje, że przeciwciała skierowane przeciwko tkankom dawcy są mniej aktywne i nie wzbudzają procesów cytotoksyczności, które mogłyby uszkodzić przeszczepioną nerkę. Jedna fiolka leku Idefirix posiada w obwieszczeniu refundacyjnym cenę hurtową brutto 768 971,07 zł.
Dobre wiadomości dla pacjentów z ostrą białaczką szpikową
Wrzesień przynosi dobre zmiany dla pacjentów z ostrą białaczką szpikową (AML), ponieważ refundacją objęto trzy nowe leki w tym wskazaniu: gemtuzumab ozogamycyny (Mylotarg) - cena hurtowa brutto za fiolkę to 29 503,28 zł, wenetoklaks (Venclyxto) - cena hurtowa brutto zależy od dawki oraz wielkości opakowania i kształtuje się na poziomie od 271,17 zł do 21 693,97 zł oraz gilterytynib (Xospata) - 84 tabletki to koszt 95 390,39 zł.
Gemtuzumab ozogamycyny to przeciwciało monoklonalne, dla którego wykazano istotne zwiększenie odsetka remisji i wyleczeń u chorych z ostrą białaczką szpikową o korzystnym rokowaniu. Wenetoklaks natomiast jest ważną alternatywą terapeutyczną dla tych pacjentów, którzy nie mogą zostać poddani intensywnemu leczeniu, w szczególności z racji wieku. To lek dla chorych starszych, którzy nie kwalifikują się do intensywnego leczenia. Natomiast gilterytynib to jedyna opcja u pacjentów z nawrotem choroby albo opornością na leczenie, w przypadku źle rokującej mutacji dla białka FLT3.