Gdzie mogę dostać lek Translarna?

Dzień dobry,

Produkt Translarna to lek zawierający substancję czynną ataluren. Jest on przeznaczony do stosowania u pacjentów w wieku powyżej 5 lat z dystrofią mięśniową Duchenne’a, którzy są w stanie chodzić. Dystrofia mięśniowa Duchenne’a to choroba genetyczna, w przebiegu której stopniowo postępuje osłabienie i zanik mięśni. Lek Translarna jest stosowany przez małą grupę pacjentów z dystrofią mięśniową Duchenne’a, u których choroba jest spowodowana przez określoną wadę genetyczną (nazywaną mutacją nonsensowną) w genie dystrofiny.

Ze względu na małą liczbę pacjentów z dystrofią mięśniową Duchenne’a choroba ta jest uważana za rzadko występującą, zatem w dniu 27 maja 2005 r. produkt Translarna uznano za lek sierocy (lek stosowany w rzadkich chorobach).

Tak zwane leki sieroce są stosowane w leczeniu chorób, które są na tyle rzadkie, że sponsorzy niechętnie odnoszą się do prowadzenia badań na normalnych zasadach rynkowych, ponieważ ze względu na niewielki rynek, jaki reprezentują, nie są w stanie zamortyzować kosztów poniesionych na badania naukowe i produkcję.

Zgodnie z informacją uzyskaną z Ministerstwa Zdrowia, aby zakupić lek Translarna, należy zgłosić się do firmy, która ten lek produkuje -PTC Therapeutics , jeśli firma będzie zainteresowana sprowadzeniem leku do Polski, musi wystosować pismo do Prezesa Urzędu Rejestracji Leków, za którego pozwoleniem może dystrybuować do hurtowni produkt w opakowaniach anglojęzycznych.

Farmaceuta może zamówić lek z hurtowni dopiero, gdy wszystkie te procedury zostaną spełnione. Niestety na ten moment tylko tyle mogę zrobić. Trzeba zatem skontaktować się z zagraniczną firmą, czy jest ona w stanie i wyraża chęci rozpoczęcia procedury opisanej powyżej.

Pozdrawiam serdecznie!